Osmogodišnji Teo iz okolice Ptuja, koji boluje od teške i rijetke genetske bolesti Duchenneove mišićne distrofije, neće dobiti finansiranje liječenja genskom terapijom Elevidys u Sjedinjenim Američkim Državama iz slovenskog obaveznog zdravstvenog osiguranja.
Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) odbio je zahtjev za finansiranje liječenja, a odluka je donesena 24. jula. Slučaj je izazvao veliku pažnju javnosti jer u Sloveniji već mjesecima traje velika humanitarna akcija u kojoj se za Teovo liječenje pokušava prikupiti čak 2,5 miliona eura.
Do sada je prikupljeno oko milion eura, što znači da porodici i dalje nedostaje približno 1,5 miliona eura.
Zašto je ZZZS odbio finansiranje
Odluka nije obrazložena samo izuzetno visokom cijenom terapije. Konzilij za napredna liječenja Pedijatrijske klinike Univerzitetskog kliničkog centra Ljubljana procijenio je da na osnovu trenutno dostupnih medicinskih dokaza nije moguće očekivati izlječenje, jasno poboljšanje ili pouzdano sprečavanje pogoršanja zdravstvenog stanja nakon primjene Elevidysa.
Ljekari su analizirali rezultate kliničkih istraživanja, uključujući istraživanje treće faze EMBARK.
U tom istraživanju nakon 52 sedmice nije utvrđena statistički značajna razlika u glavnoj procjeni motoričkih sposobnosti između djece koja su primila Elevidys i djece koja su dobila placebo.
Konzilij je također naveo da mogućnosti liječenja u Sloveniji još nisu iscrpljene. Kao jednu od dostupnih opcija spominje se lijek Duvyzat, odnosno givinostat, odobren za liječenje Duchenneove mišićne distrofije i dostupan u Sloveniji.
Elevidys nije odobren u Evropskoj uniji
Elevidys je genska terapija koja se daje jednokratnom infuzijom i osmišljena je tako da organizmu omogući stvaranje skraćenog oblika distrofina, proteina koji nedostaje osobama oboljelim od Duchenneove mišićne distrofije.
Terapija se koristi u SAD-u za određenu grupu pacijenata, ali nije dobila odobrenje za stavljanje u promet u Evropskoj uniji.
Evropski regulator zaključio je da dostupni podaci nisu dovoljno dokazali kliničku korist terapije. Dodatnu pažnju izazvala su i pitanja sigurnosti.
Američka FDA je nakon prijavljenih slučajeva teškog oštećenja jetre, uključujući smrtne ishode kod određenih pacijenata, pooštrila upozorenja vezana za Elevidys. Njegova primjena u SAD-u sada je ograničena na pacijente koji još mogu samostalno hodati i koji ispunjavaju druge propisane kriterije.
Bolest koja djeci postepeno oduzima mišićnu snagu
Duchenneova mišićna distrofija jedna je od najtežih nasljednih bolesti mišića i najčešće pogađa dječake.
Uzrokovana je promjenom gena odgovornog za stvaranje distrofina. Bez dovoljne količine ovog proteina mišićne ćelije se postepeno oštećuju, zbog čega djeca s vremenom gube snagu i pokretljivost.
Kako bolest napreduje, mogu biti zahvaćeni i mišići potrebni za disanje te srčani mišić.
Upravo zbog progresivne prirode bolesti porodice djece s Duchenneovom mišićnom distrofijom nastoje što ranije pronaći terapije koje bi mogle usporiti njeno napredovanje.
ZZZS uključio i strane stručnjake
Tokom postupka Teov zakonski zastupnik zatražio je da se u razmatranje slučaja uključe i stručnjaci iz inostranstva te je predložio stručnjake iz SAD-a i Kanade.
Jedno stručno mišljenje iz američke ustanove koja je bila spremna primiti Tea na liječenje već je bilo priloženo zahtjevu.
Konzilij je kontaktirao i druge predložene stručnjake, ali je zaključeno da ni njihovi odgovori nisu pružili dovoljno jasnu potvrdu da se nakon primjene Elevidysa kod Tea može nedvosmisleno očekivati poboljšanje zdravstvenog stanja ili usporavanje bolesti.
Slovenija i dalje prikuplja novac za Tea
Bez obzira na odluku zdravstvenog osiguranja, velika humanitarna akcija za Tea se nastavlja.
Za liječenje u SAD-u potrebno je prikupiti ukupno 2,5 miliona eura, a posljednje dostupne informacije govore da je prikupljeno oko milion eura.
Akciju vodi Društvo Viljem Julijan, koje pomaže djeci s rijetkim bolestima i njihovim porodicama.
Građani Slovenije mogu pomoći slanjem SMS poruke TEO5 ili TEO10 na broj 1919, čime doniraju pet odnosno deset eura.
Donacije se mogu uplatiti i na račun Društva Viljem Julijan, IBAN SI56 0400 0028 1688 717, uz poziv na broj SI00 777222 i svrhu uplate „Za Tea“.
Za Teovu porodicu tako se borba nastavlja izvan sistema zdravstvenog osiguranja, uz pomoć građana i donatora koji pokušavaju prikupiti preostalih približno 1,5 miliona eura potrebnih za odlazak na liječenje u Sjedinjene Američke Države.